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一种阳离子脂质、含该阳离子脂质的脂质体、含该脂质体的核酸药物组合物及其制剂和应用
本发明提供了一种结构如通式(1)所示的新型阳离子脂质,具体涉及一种氮支化的阳离子脂质,还涉及包含该阳离子脂质的脂质体、含该阳离子脂质的脂质体核酸药物组合物及其制剂和应用,式中各符号的定义如本文所定义的。本发明涉及的一种包含式(1)所示的阳离子脂质的阳离子脂质体,能够提高核酸药物的装载率和转运率。本发明涉及的一种前述阳离子脂质体核酸药物组合物制剂有很好的细胞相容性和较高的基因转染力,能提高核酸药物的治疗和/或预防疗效。
脂质化合物及包含其的脂质载体、核酸脂质纳米粒组合物和药物制剂
本发明属于基因治疗技术领域,具体涉及一系列脂质化合物及包含其的脂质载体、核酸脂质纳米粒组合物和药物制剂。本发明提供的具有式(I)结构的化合物,可与其它脂质化合物共同制备脂质载体,展现出pH响应性,对核酸药物的包封效率高,大大提升了核酸药物在体内的递送效率;而且,可通过选用不同结构的脂质化合物作为脂质载体来调节核酸药物在不同器官的富集情况,具有良好的市场应用前景。